Premessa

L’ambito di cura delle Malattie Rare è caratterizzato da significative disparità di accesso ai trattamenti per le persone affette, spesso attraverso un razionamento implicito delle risorse disponibili e una crescente mobilità interregionale dei pazienti.

Questa condizione è acuita dal fatto che la presa in carico dei malati rari è accentrata in pochi presidi al fine di garantire la qualità dell’assistenza e meglio governare la spesa. Tale scelta, sebbene motivata e condivisibile, necessiterebbe di una maggiore attenzione all’allocazione di risorse appropriate e dedicate ai fabbisogni e processi di budgeting in grado di gestire l’incertezza finanziaria tipica delle patologie a bassa o bassissima prevalenza.

Il recente Piano Nazionale per le Malattie Rare elenca tra i suoi obiettivi quelli di:

• favorire l’accesso tempestivo a farmaci eziologici, patogenetici, sintomatici e sostitutivi di dimostrata efficacia nel modificare positivamente la storia naturale della malattia e migliorare la qualità di vita del paziente;
• facilitare e semplificare gli accessi alle strutture e a tutte le opzioni terapeutiche previste dai Piani Terapeutici Individuali e redatti dai clinici dei Centri di riferimento per le malattie rare;
• creare un sistema equo di accesso ai trattamenti per le malattie rare abbattendo le disparità tra differenti aree geografiche.

Da più parti, ci si interroga su come realizzare questi obiettivi ed in particolare su come realizzare l’equità di accesso ai trattamenti per i pazienti rari nel rispetto dei vincoli di bilancio. Diverse ipotesi sono state prese in considerazione. In particolare, l’utilizzo di strumenti classici quali, ad esempio, la creazione di ipotetici fondi nazionali o regionali dedicati ai farmaci orfani, è stata avversata da più parti, per il timore di accentuare logiche di finanziamento per ‘silos’. Un’altra ipotesi, ampiamente condivisa, consiste nel dare priorità all’area delle Malattie rare nella fase di allocazione delle risorse: una quota delle stesse potrebbe essere dedicata alle attività dei centri di riferimento per le malattie rare, stabilendo specifici criteri per la sua quantificazione e qualificazione.

In generale, tuttavia, appare evidente la necessità di promuovere una cultura della programmazione legata alla spesa sanitaria per le MR.

Alla luce di tali premesse, si rendono oggi quanto mai necessarie, nel comparto delle MR, la definizione e l’attuazione di modelli di gestione delle risorse, nonché l’implementazione di strategie di budgeting adeguate alle specificità delle malattie rare, e calate nei contesti delle diverse Regioni e Aziende Ospedaliere, sedi dei centri di riferimento.

È infine opportuno anche interrogarsi sul coinvolgimento dei pazienti e delle loro Associazioni nel processo di definizione e adozione di tali modelli, così da assicurare che le loro esperienze siano considerate dalle politiche sanitarie.

Il Progetto EquiRare

Il progetto EquiRare si propone  di elaborare proposte per fare sintesi tra un appropriato accesso alle cure per le malattie rare e sostenibilità economico-finanziaria del sistema sanitario, fino ad arrivare ad un documento condiviso da presentare alle Istituzioni, frutto di un confronto tra Direzioni Generali di selezionati Centri di Eccellenza per le patologie rare in Italia e alcuni rappresentanti regionali dei servizi farmaceutici e dell’assistenza ospedaliera e territoriale.

Il primo presupposto per garantire equità di accesso alle cure è il buon funzionamento della Rete dei centri di riferimento sulle malattie rare e quindi una condizione di uniformità su tutto il territorio nazionale, per offrire a tutti i cittadini le medesime opportunità. La normativa sul tema consente di avere un riferimento a partire dal quale le Regioni possono programmare nell’ambito delle malattie rare.

Il secondo presupposto è la disponibilità di risorse economiche adeguate al fabbisogno sanitario, tenuto conto che il malato raro è un paziente alto spendente che spesso necessita di farmaci orfani, il cui mercato, come è noto, non è sufficiente a ripagare le spese di sviluppo proprio in virtù della rarità della malattia. Piccole variazioni nei numeri dei pazienti presi in carico possono determinare significativi cambiamenti nelle risorse necessarie per rispondere alla domanda.

Una disponibilità non sufficiente di risorse determina inevitabilmente difficoltà gestionali alle strutture sanitarie di riferimento nel rapporto con le associazioni pazienti, ponendo delle scelte eticamente complesse.

EquiRare si propone di:

• offrire alle aziende ospedaliere sede di centro MR argomenti strutturati omogenei per favorire un posizionamento strategico del tema delle MR nelle politiche e nella pianificazione di ciascun ospedale, anche nei confronti della Rete nazionale delle malattie rare;
• definire strumenti per una costante interazione e negoziazione con le Regioni nella fase di individuazione delle priorità e quindi di assegnazione della spesa farmaceutica, con particolare attenzione alle malattie rare e ai farmaci orfani.

Il documento frutto di questo percorso sarà riassunto in un position paper da presentare in occasione della prossima edizione di Grandi Ospedali, Torino 28 e 29 maggio.